Egészség

Hihetetlen, hogy ma már mire képesek az orvosok!

Az édesanyja méhében lévő magzat agyába egy ártalmatlan vírust fecskendezve az idegsejtjeiben kijavítható lehet egy súlyos betegséget okozó génhiba. A tesztek alapján a terápia a várandósság második harmadában lenne a leghatásosabb, az agy ekkor még a fejlődése korai szakaszában jár.

A rendellenesség, amelyet a terápiával kezelni lehetne, az Angelman-szindróma, mely 15 ezer baba közül egyet sújt. 

Fotó: Pixabay/ CCO Public Domain

Fotó: Pixabay/ CCO Public Domain

Az Angelman-szindrómát már akár a fogantatás utáni 10. héten ki lehet mutatni az anyai vérben lévő magzati DNS-ből, kezelése azonban nem létezik.. Aki a szindrómával születik, annak nagyon kicsi az agya, gyakran szenved rohamoktól, járási, alvási és nyelvfejlődési nehézségektől.   Van, aki egész életében egy szót sem szól. Az alvási rendellenesség olyan súlyos lehet, hogy a szülők úgy érezhetik, be kell zárni a gyereket éjszakára, nehogy felébredve súlyos balesetet szenvedjen a házban – mondta el Mark Zylka, az Észak-karolinai Egyetem neurológusa, a kutatás vezetője.

Igaz egyelőre csak egérkísérletekben bizonyították, hogy az anyaméhben elvégzett génszerkesztés aktiválja az UBE3A gént az agy kulcsterületein, a gondolkodásban szerepet játszó agykéregben, a tanulásban és a memóriában, kulcsfontosságú hippokampuszban és a mozgást szabályozó kisagyban. Ezután laboratóriumban tenyésztett emberi agysejteken is bizonyították a génszerkesztés hatásosságát.

  ”Ez nagyban valószínűsíti, hogy embernél is használható lehetne a terápia” – emelte ki Zylka.
Még soha nem dolgoztak ki olyan génterápiát, amelyet közvetlenül a magzat agyába fecskendeznek. Az Észak-karolinai tudósok módszere lenne az első, amely további kórok – köztük az autizmus egyes formái – gyógyításához nyitná meg az utat.

 

forrás: mti